PSP 치료제 개발 가능성…임상서 통계유의성 입증

[사진=게티이미지뱅크]

파킨슨병보다 질병 진행 속도가 3배 빠른 진행성핵상마비(PSP)의 치료제 개발 가능성이 커지고 있다. 

이지영 서울대 의대 교수는 지난 18일 한국의학바이오기자협회 주최로 한국프레스센터에서 열린 미디어 라운드테이블에서 "PSP 치료제로 개발 중인 'GV1001' 0.56㎎을 투여받은 PSP-RS(리차드슨 신드롬) 유형 환자에게서 질병 조절 효과 가능성을 발견했다"고 밝혔다. 

PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. GV1001는 신약 개발 기업 젬백스앤카엘이 PSP 치료제로 개발되고 있다. 이번 임상 결과는 일본 도쿄에서 열린 아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 운동장애학회 런천 심포지엄에서 정식 발표됐다. 임상시험에 참여한 환자 중 PSP-RS 유형 환자를 대상으로 했을 때 'post-ad-hoc'(사후 분석) 민감도 분석에서 GV1001 0.56㎎ 투약군의 질병 진행이 위약군 대비 116% 개선됐다.

이 교수는 PSP 등급 척도 점수 변화량으로 보면 GV1001 0.56㎎ 투약군은 0.82점 감소했다고 밝혔다. 위약군은 5.19점 증가했다. 또 GV1001 0.56㎎ 투약군에서는 6개월 투약 후 유의미한 질병 진행이 없었던 반면 위약군에서는 유의미한 질병 진행이 관찰됐다. 이는 GV1001 0.56㎎ 투약군에서 운동장애가 더 진행되지 않고 안정적으로 유지됐다. 

GV1001 투여 환자군의 치료 반응률도 높았다. '치료 반응률'은 GV1001 0.56㎎을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 63.64%였지만 위약군에서는 25%에 그쳤다. 

GV1001 0.56㎎ 투약군은 연수운동과 안구운동 평가지표에서 안정적으로 유지됐다. 다른 11개 항목에서는 위약군 대비 효과가 있음이 확인됐다.