GC녹십자 "산필리포증후군 신약 'FDA 희귀소아질환약' 지정"

[사진=GC녹십자]

GC녹십자는 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)에서 '희귀소아질환의약품(RPDD)'으로 지정받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계에 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직까지 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 15세를 전후에 사망하는 상황이다.

양사는 2020년부터 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 공동 개발 중이다. GC녹십자는 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 담당한다.

RPDD 지정을 받으면 허가 신청 시 향후 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다.

GC녹십자 관계자는 "희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.